Olacaftor(VX-440,VX440)是下一代CFTR校正器,显示出增强细胞表面CFTR蛋白质量和治疗囊性纤维化的潜力。纤维化2期临床
Ivacaftor hydrate 是一种可口服的 CFTR 增强剂,常用于囊性纤维化的治疗。
Ivacaftor benzenesulfonate 是一种可口服的 CFTR 增强剂,常用于囊性纤维化的治疗。
芦荟碱A(RP107)是一种有效的细胞周期蛋白依赖性激酶(CDK)抑制剂,对CDK1/细胞周期蛋白B、CDK2/细胞周期蛋白A、CDK2/细胞周期蛋白E、CDK5/p35的IC50分别为0.15μM、0.12μM、0.4μM、0.16μM。芦荟碱A抑制GSK-3α(IC50=0.5µM)和GSK-3β(IC50=1.5µM)。芦荟碱A刺激野生型CFTR和突变CFTR,通过一种不依赖于cAMP的机制具有亚微摩尔亲和力。芦荟碱A有可能导致CFTR相关疾病,包括囊性纤维化研究[1][2]。
CFTR校正器9(化合物42)是囊性纤维化跨膜电导调节器(CFTR)调节剂。CFTR校正器9可用于研究囊性纤维化(CF)和其他CFTR相关疾病[1]。
Vanzacaftor是囊性纤维化跨膜电导调节器(CFTR)的调节剂,用于治疗囊性纤维化。
(Rac)-Tezacaftor((Rac,-VX-661)是特扎卡福(HY-15448)的外消旋体。Tezacaftor是F508del CFTR校正器。(Rac)-Tazacaftor可用于囊性纤维化的研究[1]。
Crinecerfont(SSR-125543)盐酸盐是一种口服有效的非肽CRF1受体拮抗剂。Crinecerfont可用于经典的先天性肾上腺增生症(CAH)研究[1]。
Bamocaftor(VX-659)是一种囊性纤维化跨膜电导调节器(CFTR)校正器,旨在恢复F508del CFTR蛋白功能。Bamocaftor可与Tezacaftor和Ivacaftor联合用于囊性纤维化研究[1]。
CFTR活化剂1是一种有效且选择性的CFTR激活剂,EC50为23nM。CFTR激活剂1可用于改善干眼症[1]。
Icenticator(QBW251)是一种口服活性CFTR通道增强剂,F508del和G551D CFTR的EC50分别为79 nM和497 nM。Icenticator可用于慢性阻塞性肺疾病(COPD)和囊性纤维化研究[1]。
(R) -Elexacaftor是Elexacaft(HY-111772)的对映体。(R) -Elexacaftor是来自专利WO2018107100A1的化合物37。(R) -Elexacaftor是囊性纤维化跨膜电导调节剂(CFTR)的调节剂,CFTR dF508的EC50为0.29 uM[1]。
Lumacaftor (VX-809) 是 CFTR 调节剂,可纠正 CFTR 蛋白的折叠和运输。
Galicaftor(ABBV-2222;GLPG-2222)是一种口服有效的囊性纤维化跨膜电导调节器(CFTR)校正器。Galicator可用于囊性纤维化研究[1]。
铬醇293B是慢延迟整流钾电流(IKs)的选择性阻断剂,IC50为1-10μM,是KATP通道的弱抑制剂。Chromanol 293B还可通过19μM的IC50阻断CFTR氯化物电流[1]。
CFTR corrector 1 (compound 1) 是一种囊性纤维化跨膜电导调节剂 (CFTR) 的调节剂。CFTR corrector 1 (compound 1) 促进CFTR的加工和转运,增加细胞表面CFTR的数量。
Ataluren (PTC124) 是可口服的 CFTR-G542X 无义等位基因抑制剂。
Astressin 2B 是一种有效的选择性的促肾上腺皮质激素释放因子受体2 (corticotropin-releasing factor receptor 2 (CRF2)) 拮抗剂,对 CRF2 和 CRF1的 IC50 值分别为 1.3 和 > 500 nM。Astressin 2B 拮抗 CRF2 介导的胃排空抑制。
Zatonacaftor是囊性纤维化跨膜调节器(CFTR)蛋白的调节剂。Zatonacaftor可用于囊性纤维化的研究[1][2]。
PPQ-102是CFTR抑制剂,能抑制CFTR氯流,IC50为90 nM。
格列本脲(Glyburide)钾是格列本脲的钾盐(HY-15206)。格列本脲钾以无水和水合物形式存在,与纯格列本脲相比具有更高的溶解度[1]。
CRF1受体拮抗剂-1(化合物2)是CRF1受体阻断剂。CRF1受体拮抗剂-1可用于先天性肾上腺增生症(CAH)的研究[1]。
SRI-37240是一种有效的提前终止密码子(PTC)抑制剂。SRI-37240抑制CFTR无义突变。SRI-37240改变HEK293T细胞PTC处的细胞翻译终止。SRI-37240与G418联合使用时,也可以恢复原代支气管上皮细胞的CFTR功能[1]。
CFTR(inh)-172是高效选择性的CFTR通道阻断剂; 在2分钟内可逆地抑制CFTR短路电流的Ki值为300 nM。