GLPG1837 是一种有效的,可逆的 CFTR 增强剂,对 CFTR 的 突变体 F508del 和 G551D 的 EC50 值分别为 3 nM 和 339 nM。
(R)-BPO-27是有效的CFTR抑制剂,IC50值为4 nM。
CFTR corrector 2是囊性纤维化跨膜电导调节因子 (CFTR) 的调节剂,来自专利US20140274933。
VX-661 是 F508del CFTR 的矫正器,能够帮助 CFTR 蛋白与细胞表面结合。
UCCF-853 是 CFTR 的调节剂。
CFTR校正器11(化合物133)是CFTR校正器[1]。
VRT-532(CFpot-532)是一种有效的CFTR调制器。VRT-532增强G551D-CFTR中的通道活性和G551D-SFTR的固有ATP酶活性。VRT-532具有研究囊性纤维化的潜力[1][2]。
KM11060是F508del-CFTR校正剂。
GLPG2451 是一种囊性纤维化跨膜电导调节器 (CFTR) 的增强剂,有效增强低温挽救的 F508del CFTR,EC50 为 11.1 nM。
PTI-428 是一种特异性囊性纤维化跨膜传导调节因子 (CFTR) 调节剂。
Kobusin是一种从Pnonobio biondii Pamp中分离的双环氧木聚糖。Kobusin是CFTR和CacGIE氯通道的激活剂,也是ANO1/CaCC(钙激活氯通道)通道的抑制剂[1][2]。
IOWH-032是CFTR抑制剂,在T84和CHO-CFTR细胞实验中IC50为1.01 uM。
PG01 是一种有效的 CFTR Cl- 通道增效剂。PG01 对 E193K,G970R 和 G551D (CFTR突变体) 有效,Kd 值分别为 0.22 μM,0.45 μM 和 1.94 μM。PG01对 ΔF508(Ka 为 0.3 μM)也有效。PG01 在添加 Forskolin 后增加 ΔF508-CFTR Cl- 电流。
SRI-41315是一种小分子,通过eRF1缺失诱导CFTR无义突变的翻译通读,恢复CFTR表达和功能,抑制CFTR无义突变。SRI-41315通过降低eRF1蛋白水平和延长在提前终止密码子(PTC)处发生的翻译暂停来诱导翻译通读。SRI-41315通过泛素介导的蛋白酶体降解途径降低eRF1水平。SRI-41315联合G418可恢复CFTR无义等位基因CF患者原代支气管上皮细胞的CFTR功能。
Ivacaftor-d18是氘标记的Ivacaftor[1]。Ivacaftor(VX-770)是一种强效口服生物可利用的CFTR增强剂,靶向G551D-CFTR和F508del CFTR,EC50分别为100 nM和25 nM[2]。
GlyH-101是可渗透入细胞的CFTR阻断剂,Ki为1.4 uM。
Ivacaftor是一种有效可口服的 CFTR 增效剂,靶向G551D-CFTR和F508del-CFTR的EC50分别为100 nM 和 25 nM。
CFTR corrector 4,化合物 13,是一种有效的 (R,R) 型活性对映体,是一种高效且口服的囊性纤维化跨膜电导调节剂 (CFTR) 校正剂。CFTR corrector 4 可以增加细胞表面的 CFTR 水平,有潜力用于囊性纤维化的研究。
Posenacaftor(PTI-801)是一种囊性纤维化跨膜调节蛋白(CFTR)调节剂,可纠正CFTR蛋白的折叠和运输。Posenacaftor用于囊性纤维化(CF)的研究[1]。
CFTR校正器8是一种有效的CFTR调制器。CFTR可用于囊性纤维化的研究[1]。
Dirocaftor(PTI-808)是一种CFTR增强剂,通过开放氯离子通道增强CFTR蛋白的功能。Dirocaftor可用于囊性纤维化(CF)研究[1][2]。
BPO-27 racemate是有效的CFTR抑制剂,IC50值为8 nM。
(R) -Posenacaftor(R)-PTI-801)钠是Posenacaftor的R对映体。Posenacaftor是一种囊性纤维化跨膜调节蛋白(CFTR)调节剂,可纠正CFTR蛋白的折叠和运输。Posenacaftor用于囊性纤维化(CF)的研究[1]。
Tezacaftor-d4(VX-661-d4)是氘标记的Tezacafter(HY-15448),是F508del CFTR校正器。替扎卡福有助于CFTR蛋白到达细胞表面[1][2]。
GLPG-3221 是一种有效的、具有口服活性的 CFTR (囊性纤维化跨膜电导) 调节剂,EC50 为 105 nM,可用于治疗囊性纤维化。
CFTR corrector 12 (compound 17C) 是一种双噻唑衍生物,用作CFTR校正剂。CFTR corrector 12 能够校正一些负责控制氯离子跨质膜运输的通道的折叠缺陷突变。CFTR corrector 12 恢复突变细胞中 α-肌聚糖 (α-SG) 含量。
Crinecerfont(SSR-125543)盐酸盐是一种口服有效的非肽CRF1受体拮抗剂。Crinecerfont可用于经典的先天性肾上腺增生症(CAH)研究[1]。
Navocaftor作为囊性纤维化跨膜调节因子(CFTR),是一种蛋白质调节剂(US 20200377491 Al,示例1)[1]。
CP-628006是一种小分子CFTR增强剂,可恢复囊性纤维化突变体G551D-CFTR的ATP依赖性通道门控。
(R) -Olacaftor((R)-VX-440)是一种囊性纤维化跨膜电导调节剂(CFTR)。(R) -奥拉卡福在囊性纤维化(CF)研究中具有良好的潜力[1]。