KM11060是F508del-CFTR校正剂。
CFTR corrector 4,化合物 13,是一种有效的 (R,R) 型活性对映体,是一种高效且口服的囊性纤维化跨膜电导调节剂 (CFTR) 校正剂。CFTR corrector 4 可以增加细胞表面的 CFTR 水平,有潜力用于囊性纤维化的研究。
Bamocaftor(VX-659)是一种囊性纤维化跨膜电导调节器(CFTR)校正器,旨在恢复F508del CFTR蛋白功能。Bamocaftor可与Tezacaftor和Ivacaftor联合用于囊性纤维化研究[1]。
芦荟碱A(RP107)是一种有效的细胞周期蛋白依赖性激酶(CDK)抑制剂,对CDK1/细胞周期蛋白B、CDK2/细胞周期蛋白A、CDK2/细胞周期蛋白E、CDK5/p35的IC50分别为0.15μM、0.12μM、0.4μM、0.16μM。芦荟碱A抑制GSK-3α(IC50=0.5µM)和GSK-3β(IC50=1.5µM)。芦荟碱A刺激野生型CFTR和突变CFTR,通过一种不依赖于cAMP的机制具有亚微摩尔亲和力。芦荟碱A有可能导致CFTR相关疾病,包括囊性纤维化研究[1][2]。
(R) -Elexacaftor是Elexacaft(HY-111772)的对映体。(R) -Elexacaftor是来自专利WO2018107100A1的化合物37。(R) -Elexacaftor是囊性纤维化跨膜电导调节剂(CFTR)的调节剂,CFTR dF508的EC50为0.29 uM[1]。
Navocaftor作为囊性纤维化跨膜调节因子(CFTR),是一种蛋白质调节剂(US 20200377491 Al,示例1)[1]。
Icenticator(QBW251)是一种口服活性CFTR通道增强剂,F508del和G551D CFTR的EC50分别为79 nM和497 nM。Icenticator可用于慢性阻塞性肺疾病(COPD)和囊性纤维化研究[1]。
UCCF-853 是 CFTR 的调节剂。
CFTR校正器9(化合物42)是囊性纤维化跨膜电导调节器(CFTR)调节剂。CFTR校正器9可用于研究囊性纤维化(CF)和其他CFTR相关疾病[1]。
Olacaftor(VX-440,VX440)是下一代CFTR校正器,显示出增强细胞表面CFTR蛋白质量和治疗囊性纤维化的潜力。纤维化2期临床
CFTR活化剂1是一种有效且选择性的CFTR激活剂,EC50为23nM。CFTR激活剂1可用于改善干眼症[1]。
GLPG2451 是一种囊性纤维化跨膜电导调节器 (CFTR) 的增强剂,有效增强低温挽救的 F508del CFTR,EC50 为 11.1 nM。
(R)-BPO-27是有效的CFTR抑制剂,IC50值为4 nM。
PPQ-102是CFTR抑制剂,能抑制CFTR氯流,IC50为90 nM。
CFTR corrector 2是囊性纤维化跨膜电导调节因子 (CFTR) 的调节剂,来自专利US20140274933。
Ivacaftor-d18是氘标记的Ivacaftor[1]。Ivacaftor(VX-770)是一种强效口服生物可利用的CFTR增强剂,靶向G551D-CFTR和F508del CFTR,EC50分别为100 nM和25 nM[2]。
CFTR(inh)-172是高效选择性的CFTR通道阻断剂; 在2分钟内可逆地抑制CFTR短路电流的Ki值为300 nM。
IOWH-032是CFTR抑制剂,在T84和CHO-CFTR细胞实验中IC50为1.01 uM。
VRT-532(CFpot-532)是一种有效的CFTR调制器。VRT-532增强G551D-CFTR中的通道活性和G551D-SFTR的固有ATP酶活性。VRT-532具有研究囊性纤维化的潜力[1][2]。
Galicaftor(ABBV-2222;GLPG-2222)是一种口服有效的囊性纤维化跨膜电导调节器(CFTR)校正器。Galicator可用于囊性纤维化研究[1]。
铬醇293B是慢延迟整流钾电流(IKs)的选择性阻断剂,IC50为1-10μM,是KATP通道的弱抑制剂。Chromanol 293B还可通过19μM的IC50阻断CFTR氯化物电流[1]。
Tezacaftor-d4(VX-661-d4)是氘标记的Tezacafter(HY-15448),是F508del CFTR校正器。替扎卡福有助于CFTR蛋白到达细胞表面[1][2]。
CFTR corrector 12 (compound 17C) 是一种双噻唑衍生物,用作CFTR校正剂。CFTR corrector 12 能够校正一些负责控制氯离子跨质膜运输的通道的折叠缺陷突变。CFTR corrector 12 恢复突变细胞中 α-肌聚糖 (α-SG) 含量。
CP-628006是一种小分子CFTR增强剂,可恢复囊性纤维化突变体G551D-CFTR的ATP依赖性通道门控。
CFTR校正器8是一种有效的CFTR调制器。CFTR可用于囊性纤维化的研究[1]。
CFTR校正器11(化合物133)是CFTR校正器[1]。
Ivacaftor hydrate 是一种可口服的 CFTR 增强剂,常用于囊性纤维化的治疗。
Ivacaftor benzenesulfonate 是一种可口服的 CFTR 增强剂,常用于囊性纤维化的治疗。
GLPG-3221 是一种有效的、具有口服活性的 CFTR (囊性纤维化跨膜电导) 调节剂,EC50 为 105 nM,可用于治疗囊性纤维化。
SRI-37240是一种有效的提前终止密码子(PTC)抑制剂。SRI-37240抑制CFTR无义突变。SRI-37240改变HEK293T细胞PTC处的细胞翻译终止。SRI-37240与G418联合使用时,也可以恢复原代支气管上皮细胞的CFTR功能[1]。