伐那福司 Α

伐那福司 Α用途

Valanafusp alfa(AGT-181)是一种针对人胰岛素受体(HIR)和人伊杜糖苷酶(IDUA)的嵌合单克隆抗体的脑穿透重组融合蛋白。Valanafusp alfa可用于I型粘多糖病(MPS I)的研究[1]。

伐那福司 Α名称

[ CAS 号 ]:
1815583-32-4

[ 中文名 ]:
伐那福司 Α

[ 英文名 ]:
Valanafusp Alfa

伐那福司 Α生物活性

[ 描述 ]:

Valanafusp alfa(AGT-181)是一种针对人胰岛素受体(HIR)和人伊杜糖苷酶(IDUA)的嵌合单克隆抗体的脑穿透重组融合蛋白。Valanafusp alfa可用于I型粘多糖病(MPS I)的研究[1]。

[ 相关类别 ]:

研究领域 >> 代谢疾病
信号通路 >> 蛋白酪氨酸激酶 >> 胰岛素受体

[体外研究]

Valanafusp alfa(HIRMAb IDUA)与 希尔胞外结构域 (电子海图)结合,第50周为 0.93±0.07 nM[2]Valanafusp alfa(HIRMAb IDUA)(0.3μg/mL;48小时)与健康成纤维细胞相比,可使 赫勒(Huller)成纤维细胞中的糖氨基聚糖积累减少 70%[2]。

[体内研究]

Valanafusp alfa(AGT-181)(0.2-20 mg/kg;IV)慢性给药在所有剂量下都具有极好的安全性,并且对血浆或脑脊液的血糖控制没有影响[1]。 Valanafusp alfa(AGT-181)(0.2-20 mg/kg;IV)在 恒河猴体内稳定,清除率快,分布量大[1]。

[参考文献]

[1]. Boado RJ, et al. AGT-181: expression in CHO cells and pharmacokinetics, safety, and plasma iduronidase enzyme activity in Rhesus monkeys. J Biotechnol. 2009 Oct 26;144(2):135-41.  

[2]. Boado RJ, et al. Genetic engineering of a lysosomal enzyme fusion protein for targeted delivery across the human blood-brain barrier. Biotechnol Bioeng. 2008 Feb 1;99(2):475-84.  

伐那福司 Α物理化学性质

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