Branaplam hydrochloride

Branaplam hydrochloride用途

Branaplam(LMI070；NVS-SM1)盐酸盐是一种高效、选择性和口服活性的存活运动神经元-2(SMN2)剪接调节剂,对SMN的EC50为20 nM。盐酸布那普兰抑制人类乙醚-a-go-go相关基因(hERG),IC50为6.3μM。盐酸布那普兰可提高全长SMN蛋白并延长严重脊髓性肌萎缩(SMA)小鼠模型的存活时间[1][2]。

Branaplam hydrochloride名称

[ CAS 号 ]:
1562338-39-9

[ 英文名 ]:
Branaplam hydrochloride

Branaplam hydrochloride生物活性

[ 描述 ]:

[ 相关类别 ]:

研究领域 >> 癌症

信号通路 >> 细胞周期/DNA损伤 >> DNA/RNA合成

信号通路 >> 跨膜转运 >> 钾通道

[体外研究]

Branaplam(LMI070；NVS-SM1)盐酸盐治疗可诱导人成纤维细胞175个基因水平的变化【1】。

[体内研究]

Branaplam(LMI070；NVS-SM1；3、10、30 mg/kg；口服)盐酸盐在脑和脊髓中产生SMN2-FL转录物和SMN蛋白的剂量依赖性升高【1】。Branaplam(1 mg/kg静脉注射；3 mg/kg PO)盐酸盐的CL为25 mL/min/kg,AUC为3.03μM•h【2】。单次Branaplam(口服；30 mg/kg)盐酸盐可使C/+小鼠大脑中的SMN蛋白显著且持久地升高达160小时【1】。Branaplam(口服；0.03、0.1、0.3、1、3 mg/kg)盐酸盐可改善n SMNΔ7小鼠的体重并延长寿命[1]。

[参考文献]

[1]. Palacino J, et al. SMN2 splice modulators enhance U1-pre-mRNA association and rescue SMA mice. Nat Chem Biol. 2015 Jul;11(7):511-517.

[2]. Cheung AK, et al. Discovery of Small Molecule Splicing Modulators of Survival Motor Neuron-2 (SMN2) for the Treatment of Spinal Muscular Atrophy (SMA). J Med Chem. 2018 Dec 27;61(24):11021-11036.

Branaplam hydrochloride物理化学性质

[ 分子式 ]:
C₂₂H₂₈ClN₅O₂

[ 分子量 ]:
429.94

Branaplam hydrochloride

Branaplam hydrochloride用途

Branaplam hydrochloride名称

Branaplam hydrochloride生物活性

Branaplam hydrochloride物理化学性质

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