Nusinersen

• 常用名: Nusinersen
• 英文名: Nusinersen
• CAS号: 1258984-36-9
• 分子量: 7127.194237
• 密度: N/A
• 沸点: N/A
• 分子式: C₂₃₄H₃₄₀N₆₁O₁₂₈P₁₇S₁₇
• 熔点: N/A
• 闪点: N/A

Nusinersen用途

Nusinersen是一种反义寡核苷酸药物,可修饰SMN2基因的前信使RNA剪接,从而促进全长SMN蛋白的产生[1]。

Nusinersen名称

• 中文名: 寡核苷酸
• 英文名: Nusinersen

Nusinersen生物活性

• 描述: Nusinersen是一种反义寡核苷酸药物,可修饰SMN2基因的前信使RNA剪接,从而促进全长SMN蛋白的产生[1]。
• 相关类别:
  信号通路 >> 细胞周期/DNA损伤 >> DNA/RNA合成
  研究领域 >> 炎症/免疫
• 体外研究: Nusinersen是一种SMN-ASO,通过阻断SMN2中的内含子剪接沉默子来增加SMN水平,从而促进外显子7的包含和FL-SMN2转录本的产生[2]。
• 参考文献:

  [1]. Richard S Finkel, et al. Nusinersen versus Sham Control in Infantile-Onset Spinal Muscular Atrophy. N Engl J Med. 2017 Nov 2;377(18):1723-1732.

  [2]. Laura Torres-Benito, et al. NCALD Antisense Oligonucleotide Therapy in Addition to Nusinersen further Ameliorates Spinal Muscular Atrophy in Mice. Am J Hum Genet. 2019 Jul 3;105(1):221-230.

Nusinersen物理化学性质

• 分子式: C₂₃₄H₃₄₀N₆₁O₁₂₈P₁₇S₁₇
• 分子量: 7127.194237
• InChIKey: WWFDJIVIDXJAQR-FFWSQMGZSA-N
• SMILES: COCCOC1C(OP(O)(=S)OCC2OC(n3cnc4c(N)ncnc43)C(OCCOC)C2OP(O)(=S)OCC2OC(n3cc(C)c(N)nc3=O)C(OCCOC)C2OP(O)(=S)OCC2OC(n3cc(C)c(=O)[nH]c3=O)C(OCCOC)C2OP(O)(=S)OCC2OC(n3cc(C)c(=O)[nH]c3=O)C(OCCOC)C2OP(O)(=S)OCC2OC(n3cc(C)c(=O)[nH]c3=O)C(OCCOC)C2OP(O)(=S)OCC2OC(n3cc(C)c(N)nc3=O)C(OCCOC)C2OP(O)(=S)OCC2OC(n3cnc4c(N)ncnc43)C(OCCOC)C2OP(O)(=S)OCC2OC(n3cc(C)c(=O)[nH]c3=O)C(OCCOC)C2OP(O)(=S)OCC2OC(n3cnc4c(N)ncnc43)C(OCCOC)C2OP(O)(=S)OCC2OC(n3cnc4c(N)ncnc43)C(OCCOC)C2OP(O)(=S)OCC2OC(n3cc(C)c(=O)[nH]c3=O)C(OCCOC)C2OP(O)(=S)OCC2OC(n3cnc4c(=O)[nH]c(N)nc43)C(OCCOC)C2OP(O)(=S)OCC2OC(n3cc(C)c(N)nc3=O)C(OCCOC)C2OP(O)(=S)OCC2OC(n3cc(C)c(=O)[nH]c3=O)C(OCCOC)C2OP(O)(=S)OCC2OC(n3cnc4c(=O)[nH]c(N)nc43)C(OCCOC)C2OP(O)(=S)OCC2OC(n3cnc4c(=O)[nH]c(N)nc43)C(OCCOC)C2O)C(COP(O)(=S)OC2C(CO)OC(n3cc(C)c(=O)[nH]c3=O)C2OCCOC)OC1n1cc(C)c(N)nc1=O
• 储存条件: -20°C

Nusinersen英文别名

• Nusinersen