2435610-93-6

• 常用中文名：PF-07059013
• 常用英文名：PF-07059013
• CAS号：2435610-93-6
• 分子式：C₁₉H₁₆FN₅O₂
• 分子量：365.36
• 相关类别： 研究领域 心血管疾病
• 发布时间：2023-06-18 19:38:28
• 更新时间：2024-01-10 23:26:09
• PF-07059013是一种口服活性和强效的镰状血红蛋白(HbS)非共价调节剂。PF-07059013以纳摩尔亲和力与Hb特异性结合,并表现出强烈的向红细胞(RBCs)的分配。PF-07059013可用于镰状细胞病(SCD)的研究[1][2]。

名称

• 英文名: PF-07059013

物化性质

• 分子式: C₁₉H₁₆FN₅O₂
• 分子量: 365.36

生物活性

• 描述: PF-07059013是一种口服活性和强效的镰状血红蛋白(HbS)非共价调节剂。PF-07059013以纳摩尔亲和力与Hb特异性结合,并表现出强烈的向红细胞(RBCs)的分配。PF-07059013可用于镰状细胞病(SCD)的研究[1][2]。
• 相关类别:
  研究领域 >> 心血管疾病
  信号通路 >> 其他 >> 其他
• 体内研究: PF-07059013(10-490mg/kg口服灌胃,每日2.次,连用2.周) 显示 Townes SCD公司小鼠的镰刀减少[1] 动物模型：Townes SCD小鼠(8-10周龄,雄性)[1]剂量：10、40、200和490 mg/kg给药：经口灌胃,每天两次,持续2周结果：与媒介物治疗的小鼠相比,200 mg/kg时的发病率降低了37.8%(±9.0%)。
• 参考文献:

  [1]. Gopalsamy A, et al. PF-07059013: A Noncovalent Modulator of Hemoglobin for Treatment of Sickle Cell Disease. J Med Chem. 2021 Jan 14;64(1):326-342.

  [2]. Aaron Baldwin, et al. Route Optimization of the Non-covalent Modulator of Hemoglobin PF-07059013 for the Treatment of Sickle Cell Disease, Part I: From Discovery Synthesis to First Kilogram-Scale Manufacture. Org. Process Res. Dev. 2023.