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Posenacaftor

Posenacaftor用途

Posenacaftor(PTI-801)是一种囊性纤维化跨膜调节蛋白(CFTR)调节剂,可纠正CFTR蛋白的折叠和运输。Posenacaftor用于囊性纤维化(CF)的研究[1]。

Posenacaftor名称

[ CAS 号 ]:
2095064-05-2

[ 英文名 ]:
Posenacaftor

Posenacaftor生物活性

[ 描述 ]:

Posenacaftor(PTI-801)是一种囊性纤维化跨膜调节蛋白(CFTR)调节剂,可纠正CFTR蛋白的折叠和运输。Posenacaftor用于囊性纤维化(CF)的研究[1]。

[ 相关类别 ]:

信号通路 >> 跨膜转运 >> CFTR
研究领域 >> 炎症/免疫

[体外研究]

囊性纤维化(CF)是一种常染色体隐性疾病,由囊性纤维化跨膜电导调节器(CFTR)突变引起[1]。CFTR是一种cAMP调节的氯离子通道,主要位于上皮细胞的顶膜。CFTR基因突变导致产生缺陷和错误折叠的CFTR蛋白,并损害细胞内外的离子流动[1]。Posenacaftor是一种CFTR校正器,校正器用于修复和恢复有缺陷的CFTR蛋白的功能。校正后的CFTR随后移动到细胞表面,在那里它起到氯离子通道的作用,并有助于维持气道中液体的正确平衡[2]。

[参考文献]

[1]. Benjamin Kopp, et al. Compositions et procédés pour améliorer la fonction cftr dans des cellules affectées par la fibrose kystique. Patent WO2019156946.

[2]. Posenacaftor (PTI-801)

Posenacaftor物理化学性质

[ 分子式 ]:
C27H27NO5

[ 分子量 ]:
445.51

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