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  • 常用中文名:Rovanersen
  • 常用英文名:Rovanersen
  • CAS号:2072901-32-5
  • 分子式:
  • 分子量:
  • 相关类别: 研究领域 神经疾病
  • 发布时间:2022-02-09 10:49:21
  • 更新时间:2024-01-14 22:41:08
  • Rovanersen(WVE-120101)是一种反义寡核苷酸,可用于亨廷顿病研究[1]。

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英文名 Rovanersen
描述 Rovanersen(WVE-120101)是一种反义寡核苷酸,可用于亨廷顿病研究[1]。
相关类别
体外研究 在体外,Rovanersen(WVE-120101)导致突变Huntingtin等位基因(mHTT)在wtHTT上选择性RNA酶H切割,而没有补体激活。在多个细胞系中,与wtHTT相比,Rovanersen选择性地降低mHTT mRNA和蛋白质水平[1]。
体内研究 在非人类灵长类动物(NHPs)中,Rovanersen(WVE-120101)被发现存在于被认为与HD病理学有关的脑区神经元的核和核周隔室[1]。
参考文献

[1]. M Meena, et al. Selectivity and Biodistribution of WVE-120101, a Potential Antisense Oligonucleotide Therapy for the Treatment of Huntington’s Disease (S56.001). AAN Enterprises. April 18, 2017; 88 (16 Supplement).

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