英文名 | Syn-TEF1 |
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描述 | Syn-TEF1是一种分子,能够主动转录抑制性GAA重复序列,沉默Friedreich共济失调中的frataxin表达,许可靶向基因组基因座的转录延伸;靶向DNA序列5'-AAGAAGAAG-3',激活原发患者细胞中的FXN表达和患者来源的成纤维细胞,iPSCs,心肌细胞,感觉神经元和小鼠异种移植物。 |
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参考文献 | References 1. Erwin GS, et al. Science. 2017 Dec 22;358(6370):1617-1622. View Related Products by Target Other Targets |
分子式 | C77H104ClN23O16S |
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分子量 | 1675.334 |