Casimersen

• 常用名: Casimersen
• 英文名: Casimersen
• CAS号: 1422958-19-7
• 分子量: N/A
• 密度: N/A
• 沸点: N/A
• 分子式: N/A
• 熔点: N/A
• 闪点: N/A

Casimersen用途

Casimersen(SRP-4045)是磷酸二酰胺吗啉寡聚物亚类的反义寡核苷酸。Casimersen与肌营养不良蛋白前体mRNA的外显子45结合,恢复开放阅读框(通过跳过外显子45),从而产生一种内部截短但功能性的肌营养不良蛋白。Casimersen可用于Duchenne肌营养不良症(DMD)的研究[1]。

Casimersen名称

• 英文名: Casimersen

Casimersen生物活性

• 描述: Casimersen(SRP-4045)是磷酸二酰胺吗啉寡聚物亚类的反义寡核苷酸。Casimersen与肌营养不良蛋白前体mRNA的外显子45结合,恢复开放阅读框(通过跳过外显子45),从而产生一种内部截短但功能性的肌营养不良蛋白。Casimersen可用于Duchenne肌营养不良症(DMD)的研究[1]。
• 相关类别:
  研究领域 >> 其他
  信号通路 >> 其他 >> 其他
• 体外研究: 外显子45跳跃旨在允许基因突变患者产生内部截短的肌营养不良蛋白,该基因突变易受外显子45跳跃的影响[2]。
• 参考文献:

  [1]. Shirley M. Casimersen: First Approval. Drugs. 2021;81(7):875-879.

  [2]. Casimersen. Am J Health Syst Pharm. 2021;78(13):1149-1150.

Casimersen物理化学性质

暂时没有任何物化性质资料