1422958-19-7

• 常用中文名：Casimersen
• 常用英文名：Casimersen
• CAS号：1422958-19-7
• 分子式：
• 分子量：
• 相关类别： 研究领域 其他
• 发布时间：2021-12-18 15:23:14
• 更新时间：2025-08-25 16:02:10
• Casimersen(SRP-4045)是磷酸二酰胺吗啉寡聚物亚类的反义寡核苷酸。Casimersen与肌营养不良蛋白前体mRNA的外显子45结合,恢复开放阅读框(通过跳过外显子45),从而产生一种内部截短但功能性的肌营养不良蛋白。Casimersen可用于Duchenne肌营养不良症(DMD)的研究[1]。

名称

• 英文名: Casimersen

物化性质

暂时没有任何物化性质资料

生物活性

• 描述: Casimersen(SRP-4045)是磷酸二酰胺吗啉寡聚物亚类的反义寡核苷酸。Casimersen与肌营养不良蛋白前体mRNA的外显子45结合,恢复开放阅读框(通过跳过外显子45),从而产生一种内部截短但功能性的肌营养不良蛋白。Casimersen可用于Duchenne肌营养不良症(DMD)的研究[1]。
• 相关类别:
  研究领域 >> 其他
  信号通路 >> 其他 >> 其他
• 体外研究: 外显子45跳跃旨在允许基因突变患者产生内部截短的肌营养不良蛋白,该基因突变易受外显子45跳跃的影响[2]。
• 参考文献:

  [1]. Shirley M. Casimersen: First Approval. Drugs. 2021;81(7):875-879.

  [2]. Casimersen. Am J Health Syst Pharm. 2021;78(13):1149-1150.