2131025-75-5

• 常用中文名：Eplontersen sodium
• 常用英文名：Eplontersen sodium
• CAS号：2131025-75-5
• 分子式：C₂₉₆H₄₁₇N₇₇Na₂₀O₁₅₆P₂₀S₁₃
• 分子量：9046.10
• 相关类别： 研究领域 神经疾病
• 发布时间：2024-03-18 12:59:25
• 更新时间：2025-08-25 14:27:47
• Eplontersen sodium 是一种三触角的、N-乙酰半乳糖胺 (GalNAc3)-缀合的反义寡核苷酸,能够靶向 甲状腺素运载蛋白 TTR 的 mRNA,抑制变体和野生型 TTR 产生。错误折叠的 TTR 诱导心脏和周围神经的淀粉样原纤维形成,并介导淀粉样 TTR (ATTR) 蛋白变性疾病。

名称

• 英文名: Eplontersen sodium

物化性质

• 分子式: C₂₉₆H₄₁₇N₇₇Na₂₀O₁₅₆P₂₀S₁₃
• 分子量: 9046.10

生物活性

• 描述: Eplontersen sodium 是一种三触角的、N-乙酰半乳糖胺 (GalNAc3)-缀合的反义寡核苷酸,能够靶向 甲状腺素运载蛋白 TTR 的 mRNA,抑制变体和野生型 TTR 产生。错误折叠的 TTR 诱导心脏和周围神经的淀粉样原纤维形成,并介导淀粉样 TTR (ATTR) 蛋白变性疾病。
• 相关类别:
  研究领域 >> 神经疾病
• 参考文献:

  [1]. Aimo A, et al. RNA-targeting and gene editing therapies for transthyretin amyloidosis. Nat Rev Cardiol. 2022 Mar 23.

  [2]. Diep JK, et al. Population pharmacokinetic/pharmacodynamic modelling of eplontersen, an antisense oligonucleotide in development for transthyretin amyloidosis. Br J Clin Pharmacol. 2022 Jul 22.

  [3]. Prakash Thazha P, et al. Antisense oligonucleotides to hepatitis B virus RNA or transthyretin mRNA conjugated with N-acetylgalactosamine targeting moieties: World Intellectual Property Organization, WO2014179627[P]. 2014-11-06.