2642382-41-8

• 常用中文名：Ultevursen
• 常用英文名：Ultevursen
• CAS号：2642382-41-8
• 分子式：C₂₇₃H₃₉₁N₈₁O₁₄₄P₂₀S₂₀
• 分子量：8372.24
• 相关类别： 研究领域 其他
• 发布时间：2022-09-17 18:40:46
• 更新时间：2024-09-21 17:35:23
• Ultevursen(QR-421a)是一种基于单链RNA的寡核苷酸,设计用于跳过RNA中的外显子13,目的是阻止因USH2A基因(编码Ushin)第13外显子突变导致的视网膜色素变性患者的视力丧失。Ultevursen序列：(对硫基)[2′-O-(2-甲氧基乙基)](A-G-m5C-m5U-m5U/m5C-G-G-A-A-m5U和m5U-A-B-A-M-A-C)(ACI)[1]。

名称

• 英文名: Ultevursen

物化性质

• 分子式: C₂₇₃H₃₉₁N₈₁O₁₄₄P₂₀S₂₀
• 分子量: 8372.24

生物活性

• 描述: Ultevursen(QR-421a)是一种基于单链RNA的寡核苷酸,设计用于跳过RNA中的外显子13,目的是阻止因USH2A基因(编码Ushin)第13外显子突变导致的视网膜色素变性患者的视力丧失。Ultevursen序列：(对硫基)[2′-O-(2-甲氧基乙基)](A-G-m5C-m5U-m5U/m5C-G-G-A-A-m5U和m5U-A-B-A-M-A-C)(ACI)[1]。
• 相关类别:
  研究领域 >> 其他
  信号通路 >> 其他 >> 其他
• 靶点:

  Usherin[1]

• 参考文献:

  [1]. International Nonproprietary Names for Pharmaceutical Substances (INN). WHO Drug Information, Vol. 36, No. 2, 2022.