1629063-80-4

• 常用中文名：Ibiglustat succinate
• 常用英文名：Ibiglustat succinate
• CAS号：1629063-80-4
• 分子式：C₂₄H₃₀FN₃O₆S
• 分子量：507.57
• 相关类别： 研究领域 神经疾病
• 发布时间：2022-03-10 14:08:09
• 更新时间：2024-01-10 00:23:49
• Ibiglustat(文格司他)琥珀酸盐是一种口服活性脑渗透葡糖神经酰胺合酶(GCS)抑制剂。琥珀酸依比鲁司他酯可用于研究高切病3型、与GBA突变相关的帕金森病、法布里病、GM2神经节苷脂病和常染色体显性多囊肾病[1][2]。

名称

• 英文名: Ibiglustat succinate

物化性质

• 分子式: C₂₄H₃₀FN₃O₆S
• 分子量: 507.57

生物活性

• 描述: Ibiglustat(文格司他)琥珀酸盐是一种口服活性脑渗透葡糖神经酰胺合酶(GCS)抑制剂。琥珀酸依比鲁司他酯可用于研究高切病3型、与GBA突变相关的帕金森病、法布里病、GM2神经节苷脂病和常染色体显性多囊肾病[1][2]。
• 相关类别:
  信号通路 >> 其他 >> 其他
  研究领域 >> 神经疾病
• 体外研究: 依比格司他(SAR402671)琥珀酸盐(1μM,15天；法布里病(FD)细胞)在GL-3水平接近未经处理的WT细胞的生理水平,表明依比格司他琥珀酸盐可以防止额外的GL-3积累,并有助于改善FD心肌细胞中这种鞘脂的丰富水平[4]。
• 参考文献:

  [1]. Viel C, et al. Preclinical pharmacology of glucosylceramide synthase inhibitor venglustat in a GBA-related synucleinopathy model. Sci Rep. 2021;11(1):20945. Published 2021 Oct 22.

  [2]. Peterschmitt MJ, et al. Pharmacokinetics, Pharmacodynamics, Safety, and Tolerability of Oral Venglustat in Healthy Volunteers. Clin Pharmacol Drug Dev. 2021;10(1):86-98.

  [3]. Iva Stojkovska, et al. Molecular mechanisms of α-synuclein and GBA1 in Parkinson’s disease. Cell Tissue Res. 2017.

  [4]. Itier JM, et al. Effective clearance of GL-3 in a human iPSC-derived cardiomyocyte model of Fabry disease. J Inherit Metab Dis. 2014;37(6):1013-1022.