2055732-84-6

• 常用中文名：Viltolarsen
• 常用英文名：Viltolarsen
• CAS号：2055732-84-6
• 分子式：
• 分子量：
• 相关类别： 研究领域 其他
• 发布时间：2022-01-25 17:32:52
• 更新时间：2025-08-25 04:13:22
• Viltolarsen(NS-065/NCNP-01)是一种磷酸二酰胺吗啉反义寡核苷酸,靶向肌营养不良蛋白基因第53外显子的剪接。Viltolarsen可用于Duchenne肌营养不良症(DMD)的研究[1]。

名称

• 英文名: Viltolarsen

物化性质

暂时没有任何物化性质资料

生物活性

• 描述: Viltolarsen(NS-065/NCNP-01)是一种磷酸二酰胺吗啉反义寡核苷酸,靶向肌营养不良蛋白基因第53外显子的剪接。Viltolarsen可用于Duchenne肌营养不良症(DMD)的研究[1]。
• 相关类别:
  研究领域 >> 其他
  信号通路 >> 其他 >> 其他
• 体外研究: Duchenne肌营养不良症(DMD)是一种最常见的致死性肌肉萎缩疾病,由DMD基因突变引起。外显子跳跃已成为DMD的一种有前途的治疗方法。反义寡核苷酸(AON)旨在诱导外显子的跳跃,以恢复阅读框,从而允许肌营养不良蛋白表达[1]。
• 参考文献:

  [1]. Dzierlega K, et al. Optimization of antisense-mediated exon skipping for Duchenne muscular dystrophy. Gene Ther. 2020;27(9):407-416.