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Nedosiran

Nedosiran用途

奈多西兰(DCR-PHXC)是一种针对乳酸脱氢酶(LDH)的RNA干扰(RNAi)。奈多西兰是治疗原发性高草酸尿症(PH)伴终末期肾病(ESRD)的有效药物。Nedosiran是一种GalNAc-dsRNA结合物[1][2][3]。

Nedosiran名称

[ CAS 号 ]:
2266591-83-5

[ 英文名 ]:
Nedosiran

Nedosiran生物活性

[ 描述 ]:

奈多西兰(DCR-PHXC)是一种针对乳酸脱氢酶(LDH)的RNA干扰(RNAi)。奈多西兰是治疗原发性高草酸尿症(PH)伴终末期肾病(ESRD)的有效药物。Nedosiran是一种GalNAc-dsRNA结合物[1][2][3]。

[ 相关类别 ]:

信号通路 >> 其他 >> 其他
研究领域 >> 代谢疾病

[体外研究]

奈多西兰(DCR-PHXC)是一种研究性核糖核酸干扰(RNAi)疗法[2]。Nedosiran是一种合成的双链RNA寡核苷酸(即小干扰RNA[siRNA]),旨在靶向编码LDHA的mRNA[2]。

[体内研究]

奈多西兰是一种针对原发性高草酸尿症的RNAi疗法,可选择性降低肝脏乳酸脱氢酶的表达[3]。奈多西兰特别抑制肝脏乳酸脱氢酶(LDHA)的表达[3]。Nedosiran是一种与GalNAc结合的双链siRNA分子,它利用了上述肝脏中独特的去唾液酸糖蛋白受体(ASGPR)传递系统。奈多西兰每月皮下注射一次。在动物模型中,奈多西兰降低血浆草酸含量[3]。

[参考文献]

[1]. Kevin Shee, et al. Nedosiran Dramatically Reduces Serum Oxalate in Dialysis-Dependent Primary Hyperoxaluria 1: A Compassionate Use Case Report. Urology.2021 Oct;156:e147-e149.

[2]. Gema Ariceta, et al. Hepatic Lactate Dehydrogenase A: An RNA Interference Target for the Treatment of All Known Types of Primary Hyperoxaluria. Kidney Int Rep. 2021 Feb 3;6(4):1088-1098.

[3]. Thomas A Forbes, et al. Therapeutic RNA interference: A novel approach to the treatment of primary hyperoxaluria. Br J Clin Pharmacol. 2021 May 22.

Nedosiran物理化学性质

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