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Rovanersen

Rovanersen用途

Rovanersen(WVE-120101)是一种反义寡核苷酸,可用于亨廷顿病研究[1]。

Rovanersen名称

[ CAS 号 ]:
2072901-32-5

[ 英文名 ]:
Rovanersen

Rovanersen生物活性

[ 描述 ]:

Rovanersen(WVE-120101)是一种反义寡核苷酸,可用于亨廷顿病研究[1]。

[ 相关类别 ]:

信号通路 >> 其他 >> 其他
研究领域 >> 神经疾病

[体外研究]

在体外,Rovanersen(WVE-120101)导致突变Huntingtin等位基因(mHTT)在wtHTT上选择性RNA酶H切割,而没有补体激活。在多个细胞系中,与wtHTT相比,Rovanersen选择性地降低mHTT mRNA和蛋白质水平[1]。

[体内研究]

在非人类灵长类动物(NHPs)中,Rovanersen(WVE-120101)被发现存在于被认为与HD病理学有关的脑区神经元的核和核周隔室[1]。

[参考文献]

[1]. M Meena, et al. Selectivity and Biodistribution of WVE-120101, a Potential Antisense Oligonucleotide Therapy for the Treatment of Huntington’s Disease (S56.001). AAN Enterprises. April 18, 2017; 88 (16 Supplement).

Rovanersen物理化学性质

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