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Viltolarsen

Viltolarsen用途

Viltolarsen(NS-065/NCNP-01)是一种磷酸二酰胺吗啉反义寡核苷酸,靶向肌营养不良蛋白基因第53外显子的剪接。Viltolarsen可用于Duchenne肌营养不良症(DMD)的研究[1]。

Viltolarsen名称

[ CAS 号 ]:
2055732-84-6

[ 英文名 ]:
Viltolarsen

Viltolarsen生物活性

[ 描述 ]:

Viltolarsen(NS-065/NCNP-01)是一种磷酸二酰胺吗啉反义寡核苷酸,靶向肌营养不良蛋白基因第53外显子的剪接。Viltolarsen可用于Duchenne肌营养不良症(DMD)的研究[1]。

[ 相关类别 ]:

研究领域 >> 其他
信号通路 >> 其他 >> 其他

[体外研究]

Duchenne肌营养不良症(DMD)是一种最常见的致死性肌肉萎缩疾病,由DMD基因突变引起。外显子跳跃已成为DMD的一种有前途的治疗方法。反义寡核苷酸(AON)旨在诱导外显子的跳跃,以恢复阅读框,从而允许肌营养不良蛋白表达[1]。

[参考文献]

[1]. Dzierlega K, et al. Optimization of antisense-mediated exon skipping for Duchenne muscular dystrophy. Gene Ther. 2020;27(9):407-416.

Viltolarsen物理化学性质

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