Eteplirsen

Eteplirsen用途

Eteplirsen(AVI 4658)是一种合成的反义寡核苷酸。Eteplirsen可用于Duchenne肌营养不良症的研究[1]。

Eteplirsen名称

[ CAS 号 ]:
1173755-55-9

[ 英文名 ]:
Eteplirsen

[英文别名 ]:

Eteplirsen生物活性

[ 描述 ]:

Eteplirsen(AVI 4658)是一种合成的反义寡核苷酸。Eteplirsen可用于Duchenne肌营养不良症的研究[1]。

[ 相关类别 ]:

信号通路 >> 其他 >> 其他
研究领域 >> 代谢疾病

[体外研究]

Eteplirsen通过在缺陷基因变体中特异性跳过外显子51来恢复Duchenne肌营养不良症(DMD)的翻译阅读框,从而促进肌营养不良蛋白的产生[1]。

[参考文献]

[1]. Kenji Rowel Q Lim, et al. Eteplirsen in the treatment of Duchenne muscular dystrophy. Drug Des Devel Ther. 2017 Feb 28;11:533-545.

Eteplirsen物理化学性质

[ 分子式 ]:
C364H569N177O122P30

[ 分子量 ]:
10305.74000

[ 精确质量 ]:
10300.59000

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