1173755-55-9

• 常用中文名：Eteplirsen
• 常用英文名：Eteplirsen
• CAS号：1173755-55-9
• 分子式：C₃₆₄H₅₆₉N₁₇₇O₁₂₂P₃₀
• 分子量：10305.74000
• 相关类别： 研究领域 代谢疾病
• 发布时间：2018-03-29 01:22:09
• 更新时间：2025-08-25 19:14:06
• Eteplirsen(AVI 4658)是一种合成的反义寡核苷酸。Eteplirsen可用于Duchenne肌营养不良症的研究[1]。

名称

• 英文名: Eteplirsen
• 英文别名: AVI-4658; Exondys 51; (P-deoxy-P-(dimethylamino)](2',3'-dideoxy-2',3'-imino-2',3'-seco)(2'a→5')(C-m5U-C-C-A-A-C-A-m5U-C-A-A-G-G-A-A-G-A-m5U-G-G-C-A-m5U-m5U-m5U-C-m5U-A-G),5'-(P-(4-((2-(2-(2-hydroxyethoxy)ethoxy)ethoxy)carbonyl)-1-piperazinyl)-N,N-dimethylphosphonamidate) RNA

物化性质

• 分子式: C₃₆₄H₅₆₉N₁₇₇O₁₂₂P₃₀
• 分子量: 10305.74000
• 精确质量: 10300.59000

生物活性

• 描述: Eteplirsen(AVI 4658)是一种合成的反义寡核苷酸。Eteplirsen可用于Duchenne肌营养不良症的研究[1]。
• 相关类别:
  信号通路 >> 其他 >> 其他
  研究领域 >> 代谢疾病
• 体外研究: Eteplirsen通过在缺陷基因变体中特异性跳过外显子51来恢复Duchenne肌营养不良症(DMD)的翻译阅读框,从而促进肌营养不良蛋白的产生[1]。
• 参考文献:

  [1]. Kenji Rowel Q Lim, et al. Eteplirsen in the treatment of Duchenne muscular dystrophy. Drug Des Devel Ther. 2017 Feb 28;11:533-545.