2227173-68-2

• 常用中文名：Sepofarsen
• 常用英文名：Sepofarsen
• CAS号：2227173-68-2
• 分子式：
• 分子量：
• 相关类别： 研究领域 其他
• 发布时间：2023-08-26 18:07:31
• 更新时间：2025-08-26 15:51:26
• Sepofarsen(QR-110)是一种RNA反义寡核苷酸,靶向CEP290基因中的p.Cys998X突变(也称为c.2991+1655A>G突变)。

名称

• 英文名: Sepofarsen

物化性质

暂时没有任何物化性质资料

生物活性

• 描述: Sepofarsen(QR-110)是一种RNA反义寡核苷酸,靶向CEP290基因中的p.Cys998X突变(也称为c.2991+1655A>G突变)。
• 相关类别:
  研究领域 >> 其他
  信号通路 >> 其他 >> 其他
• 参考文献:

  [1]. Russell SR, Drack AV, Cideciyan AV, et al. Intravitreal antisense oligonucleotide sepofarsen in Leber congenital amaurosis type 10: a phase 1b/2 trial. Nat Med. 2022;28(5):1014-1021.

  [2]. Cideciyan AV, Jacobson SG, Ho AC, et al. Durable vision improvement after a single treatment with antisense oligonucleotide sepofarsen: a case report. Nat Med. 2021;27(5):785-789.