1251830-50-8

• 常用中文名：Drisapersen
• 常用英文名：Drisapersen
• CAS号：1251830-50-8
• 分子式：
• 分子量：
• 相关类别： 研究领域 其他
• 发布时间：2022-04-27 18:48:57
• 更新时间：2025-09-13 13:19:26
• Drisapersen是一种反义寡核苷酸,在肌营养不良蛋白前体mRNA剪接过程中诱导外显子51跳跃,并允许Duchenne肌营养不良症(DMD)患者在易发生突变的情况下合成部分功能性肌营养不良蛋白。

名称

• 英文名: Drisapersen

物化性质

暂时没有任何物化性质资料

生物活性

• 描述: Drisapersen是一种反义寡核苷酸,在肌营养不良蛋白前体mRNA剪接过程中诱导外显子51跳跃,并允许Duchenne肌营养不良症(DMD)患者在易发生突变的情况下合成部分功能性肌营养不良蛋白。
• 相关类别:
  研究领域 >> 其他
  信号通路 >> 其他 >> 其他
• 参考文献:

  [1]. Flanigan KM, Voit T, Rosales XQ, et al. Pharmacokinetics and safety of single doses of drisapersen in non-ambulant subjects with Duchenne muscular dystrophy: results of a double-blind randomized clinical trial. Neuromuscul Disord. 2014;24(1):16-24.

  [2]. Voit T, Topaloglu H, Straub V, et al. Safety and efficacy of drisapersen for the treatment of Duchenne muscular dystrophy (DEMAND II): an exploratory, randomised, placebo-controlled phase 2 study. Lancet Neurol. 2014;13(10):987-996.