1438322-82-7

• 常用中文名：Revusiran
• 常用英文名：Revusiran
• CAS号：1438322-82-7
• 分子式：
• 分子量：
• 相关类别： 研究领域 神经疾病
• 发布时间：2022-01-07 07:48:43
• 更新时间：2025-08-25 19:30:10
• Revusiran(ALN-TTRSC)是一种针对转甲状腺素(TTR)mRNA的第一代短干扰RNA。Revusiran可用于转甲状腺素(TTR)介导的淀粉样变研究[1]。

名称

• 英文名: Revusiran

物化性质

暂时没有任何物化性质资料

生物活性

• 描述: Revusiran(ALN-TTRSC)是一种针对转甲状腺素(TTR)mRNA的第一代短干扰RNA。Revusiran可用于转甲状腺素(TTR)介导的淀粉样变研究[1]。
• 相关类别:
  信号通路 >> 其他 >> 其他
  研究领域 >> 神经疾病
• 体外研究: Revusiran是一种化学合成的双链siRNA,在其感测链的3′端与含有三个GalNAc残基的配体共价连接。Revusiran是第一代短干扰RNA,靶向转甲状腺素,与N-乙酰半乳糖胺配体结合,通过去唾液酸糖蛋白受体的摄取促进传递到肝细胞[1]。
• 体内研究: 单次剂量高达100 mg/kg对猴子的心血管或呼吸功能没有影响。在高达300 mg/kg的重复剂量研究中,我们未发现猴子对神经系统的影响。Revusiran在重复剂量小鼠(每周剂量)和大鼠和猴子(每天五次,然后每周剂量)毒性研究中具有良好的耐受性[1]。
• 参考文献:

  [1]. Jessica E Sutherland, et al. Nonclinical Safety Profile of Revusiran, a 1st-Generation GalNAc-siRNA Conjugate for Treatment of Hereditary Transthyretin-Mediated Amyloidosis. Nucleic Acid Ther. 2020 Feb;30(1):33-49.