1834610-13-7

• 常用中文名：Lumasiran
• 常用英文名：Lumasiran
• CAS号：1834610-13-7
• 分子式：
• 分子量：
• 相关类别： 研究领域 代谢疾病
• 发布时间：2022-02-03 00:13:53
• 更新时间：2025-09-18 18:38:14
• Lumasiran(ALN-G01),一种siRNA产物,通过靶向乙醇酸氧化酶减少肝脏草酸的产生。通过沉默编码乙醇酸氧化酶的基因,Lumasiran会消耗乙醇酸氧化酶,从而抑制草酸的合成,草酸是与原发性高草酸尿1型(PH1)临床表现直接相关的有毒代谢物[1][2]。

名称

• 英文名: Lumasiran

物化性质

暂时没有任何物化性质资料

生物活性

• 描述: Lumasiran(ALN-G01),一种siRNA产物,通过靶向乙醇酸氧化酶减少肝脏草酸的产生。通过沉默编码乙醇酸氧化酶的基因,Lumasiran会消耗乙醇酸氧化酶,从而抑制草酸的合成,草酸是与原发性高草酸尿1型(PH1)临床表现直接相关的有毒代谢物[1][2]。
• 相关类别:
  信号通路 >> 其他 >> 其他
  研究领域 >> 代谢疾病
• 体外研究: Lumasiran减少尿草酸排泄,这是PH1进行性肾衰竭的原因[1]。
• 体内研究: Lumasiran钠是一种皮下注射、肝脏定向RNA干扰(RNAi)治疗剂[2]。
• 参考文献:

  [1]. Scott LJ, et al. Lumasiran: First Approval. Drugs. 2021;81(2):277-282.

  [2]. Garrelfs SF, et al. Lumasiran, an RNAi Therapeutic for Primary Hyperoxaluria Type 1. N Engl J Med. 2021;384(13):1216-1226.