1432726-13-0

• 常用中文名：Inotersen sodium
• 常用英文名：Inotersen sodium
• CAS号：1432726-13-0
• 分子式：
• 分子量：
• 相关类别： 研究领域 神经疾病
• 发布时间：2021-12-23 18:49:50
• 更新时间：2025-08-25 14:21:30
• 伊诺特森(ISIS-420915)钠是一种2′-O-甲氧基乙基修饰的反义寡核苷酸。伊诺特森钠通过靶向TTR RNA转录物抑制转甲状腺素(TTR)蛋白的产生,并降低TTR转录物的水平。伊诺特森钠可用于遗传性TTR淀粉样变性多发性神经病的研究[1][2][3]。

名称

• 英文名: Inotersen sodium

物化性质

暂时没有任何物化性质资料

生物活性

• 描述: 伊诺特森(ISIS-420915)钠是一种2′-O-甲氧基乙基修饰的反义寡核苷酸。伊诺特森钠通过靶向TTR RNA转录物抑制转甲状腺素(TTR)蛋白的产生,并降低TTR转录物的水平。伊诺特森钠可用于遗传性TTR淀粉样变性多发性神经病的研究[1][2][3]。
• 相关类别:
  信号通路 >> 其他 >> 其他
  研究领域 >> 神经疾病
• 体外研究: 伊诺特森钠(0.16-20μM；16 h)剂量依赖性降低HepG2细胞中TTR mRNA水平[1]。
• 体内研究: 伊诺特森钠(10-100 mg/kg；皮下注射,每周两次,共4周)可使携带Ile84Ser人类TTR突变体的转基因小鼠血浆TTR蛋白降低80%以上[1]。
• 参考文献:

  [1]. Ackermann EJ, et, al. Suppressing transthyretin production in mice, monkeys and humans using 2nd-Generation antisense oligonucleotides. Amyloid. 2016 Sep;23(3):148-157.

  [2]. Mathew V, et, al. Inotersen: new promise for the treatment of hereditary transthyretin amyloidosis. Drug Des Devel Ther. 2019 May 6;13:1515-1525.

  [3]. Benson MD, et, al. Inotersen Treatment for Patients with Hereditary Transthyretin Amyloidosis. N Engl J Med. 2018 Jul 5;379(1):22-31.