mHTT-IN-2

mHTT-IN-2用途

mHTT-IN-2 (compound 27) 是突变亨廷顿蛋白 (mHTT) 的有效抑制剂 (EC50=0.066 μM)。mHTT-IN-2 可减少 HTT RNA 外显子 [49-50] 的规范剪接,是亨廷顿 (HTT) 基因的剪接调节剂。mHTT-IN-2 在人类 HD 干细胞和小鼠 BACHD 模型中表现出体外和体内抑制活性。mHTT-IN-2 可用于 branaplam 相关的周围神经病变的研究。

mHTT-IN-2名称

[ CAS 号 ]:
2743336-70-9

[ 英文名 ]:
mHTT-IN-2

mHTT-IN-2生物活性

[ 描述 ]:

mHTT-IN-2 (compound 27) 是突变亨廷顿蛋白 (mHTT) 的有效抑制剂 (EC50=0.066 μM)。mHTT-IN-2 可减少 HTT RNA 外显子 [49-50] 的规范剪接,是亨廷顿 (HTT) 基因的剪接调节剂。mHTT-IN-2 在人类 HD 干细胞和小鼠 BACHD 模型中表现出体外和体内抑制活性。mHTT-IN-2 可用于 branaplam 相关的周围神经病变的研究。

[ 相关类别 ]:

研究领域 >> 神经疾病

[ 靶点 ]

EC50: 0.066 μM (mHTT protein)[1]


[参考文献]

[1]. Liu L, et al. Identification and Optimization of RNA-Splicing Modulators as Huntingtin Protein-Lowering Agents for the Treatment of Huntington's Disease. J Med Chem. 2023 Sep 15.. .  

mHTT-IN-2物理化学性质

[ 分子式 ]:
C20H22FN7O

[ 分子量 ]:
395.43

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