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Pabinafusp Alfa

Pabinafusp Alfa用途

Pabinafusp-alfa(JR-141)是一种转铁蛋白受体靶向抗体,由糖醛酸-2-硫酸酯酶(HY-P76399)和抗人转铁蛋白受体抗体组成。Pabinafusp alfa具有血脑通透性,可防止硫酸乙酰肝素(HS)沉积在粘多糖病II(MPS II)小鼠的中枢神经系统中。Pabinafusp alfa改善小鼠的学习并预防中枢神经系统神经元损伤[1]。

Pabinafusp Alfa名称

[ CAS 号 ]:
2140211-48-7

[ 英文名 ]:
Pabinafusp Alfa

Pabinafusp Alfa生物活性

[ 描述 ]:

Pabinafusp-alfa(JR-141)是一种转铁蛋白受体靶向抗体,由糖醛酸-2-硫酸酯酶(HY-P76399)和抗人转铁蛋白受体抗体组成。Pabinafusp alfa具有血脑通透性,可防止硫酸乙酰肝素(HS)沉积在粘多糖病II(MPS II)小鼠的中枢神经系统中。Pabinafusp alfa改善小鼠的学习并预防中枢神经系统神经元损伤[1]。

[ 相关类别 ]:

信号通路 >> 其他 >> 其他
研究领域 >> 神经疾病

[ 靶点 ]

Transferrin receptor[1]


[体内研究]

巴伯那fusp alfa(0.1-2 mg/kg静脉注射;每周一次,持续 36周) 剂量依赖性地预防 MPS二小鼠模型的神经组织病理学变化并改善神经缺陷[1] 动物模型:MPSⅡ小鼠模型[1]剂量:0.1mg/kg、0.5mg/kg、2mg/kg给药:静脉注射;结果:剂量依赖性地降低了脑和脑脊液中硫酸乙酰肝素(HS)的水平,并降低了底物浓度。以剂量依赖的方式恢复自发变化,表明工作记忆受损得到了预防。

[参考文献]

[1]. Morimoto H, et al. Dose-dependent effects of a brain-penetrating iduronate-2-sulfatase on neurobehavioral impairments in mucopolysaccharidosis II mice. Mol Ther Methods Clin Dev. 2022 May 10;25:534-544.  

Pabinafusp Alfa物理化学性质

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