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Lumasiran sodium

Lumasiran sodium用途

Lumasiran钠是一种研究性RNA干扰(RNAi)治疗剂,通过靶向乙醇酸氧化酶减少肝脏草酸的产生。卢马西兰钠减少尿草酸排泄,这是原发性高草酸尿症1型(PH1)进行性肾衰竭的原因[1][2]。

Lumasiran sodium名称

[ CAS 号 ]:
1834612-06-4

[ 英文名 ]:
Lumasiran sodium

Lumasiran sodium生物活性

[ 描述 ]:

Lumasiran钠是一种研究性RNA干扰(RNAi)治疗剂,通过靶向乙醇酸氧化酶减少肝脏草酸的产生。卢马西兰钠减少尿草酸排泄,这是原发性高草酸尿症1型(PH1)进行性肾衰竭的原因[1][2]。

[ 相关类别 ]:

信号通路 >> 其他 >> 其他
研究领域 >> 代谢疾病

[体外研究]

卢马西兰钠可用于PH1的研究。通过沉默编码乙醇酸氧化酶的基因,卢马西兰钠消耗乙醇酸氧化酶,从而抑制草酸的合成,草酸是与PH1临床表现直接相关的有毒代谢物[1]。

[体内研究]

Lumasiran钠是一种皮下注射、肝脏定向RNA干扰(RNAi)治疗剂[2]。

[参考文献]

[1]. Scott LJ, et al. Lumasiran: First Approval. Drugs. 2021;81(2):277-282.

[2]. Garrelfs SF, et al. Lumasiran, an RNAi Therapeutic for Primary Hyperoxaluria Type 1. N Engl J Med. 2021 Apr 1;384(13):1216-1226.

Lumasiran sodium物理化学性质

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