Efmoroctocog alfa

efmorocog-alfa是一种完全重组的因子VIII-Fc融合蛋白(rFVIIIFc),与传统的因子VIII(FVIII)制剂相比,半衰期延长,包括重组FVIII(rFVIII)产物,如morocotog alfa1。它是一种抗出血剂,用于血友病A(先天性因子VIII缺乏症)患者的替代治疗。适合所有年龄段。血友病A是一种罕见的出血性疾病,与凝血过程缓慢有关,是由因子VIII缺乏引起的。这种疾病的患者更容易在轻微外伤或外科手术后反复出血和过度出血。预防性治疗可以显著改善严重血友病A在未来的管理,减少关节出血和其他出血,导致慢性疼痛和残疾的病人1,2。预防性治疗还可以减少中和性抗FVIII抗体或抑制剂2的形成。因子VIII是一种凝血因子,参与形成纤维蛋白或血凝块的内在途径。efmorocotog-alfa是第一个商业化的rFVIII-Fc融合蛋白(rFVIIIFc),其中rFVIII与聚乙二醇的结合分子共价融合到人类免疫球蛋白G1的二聚体Fc结构域(一种长寿命血浆蛋白标签)。因子VIII的B域被删除。已证明alfa-VIII型血友病动物模型的长度约为2倍。

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