Asfotase alfa

Asfotase alfa用途

Asfotase alfa(ENB-0040)是一种骨靶向基因工程糖蛋白。Asfotase alfa可提高Akp2−/−敲除小鼠的存活率、骨矿化和骨长度,并防止足部、肋骨笼、下肢和颌骨的矿化缺陷。Asfotase alfa可用于围产期、婴儿期和青少年期发作性低磷血症(HPP)的研究[1]。

Asfotase alfa名称

[ CAS 号 ]:
1174277-80-5

[ 英文名 ]:
Asfotase alfa

Asfotase alfa生物活性

[ 描述 ]:

Asfotase alfa(ENB-0040)是一种骨靶向基因工程糖蛋白。Asfotase alfa可提高Akp2−/−敲除小鼠的存活率、骨矿化和骨长度,并防止足部、肋骨笼、下肢和颌骨的矿化缺陷。Asfotase alfa可用于围产期、婴儿期和青少年期发作性低磷血症(HPP)的研究[1]。

[ 相关类别 ]:

信号通路 >> 其他 >> 其他
研究领域 >> 代谢疾病

[体内研究]

阿糖胞苷(0.5-8.2 mg/kg；皮下注射,每天一次,持续43天)显示出剂量-反应关系,强烈支持HPP[1]的药理作用。动物模型：Akp2−/−敲除小鼠[1]剂量：0.5、2.0和8.2 mg/kg给药：皮下注射；结果：剂量依赖性地增加了小鼠的存活率、骨矿化和防止足部、肋骨、下肢、颌骨的矿化缺陷、中位生存率、体重和骨长度。显示了每日剂量与实现健康体重之间的明确关系,这些部位的ED80(预防80%小鼠骨缺损的剂量)分别为3.2、2.8和2.9 mg/kg/天。在所有治疗组中,尿PPi浓度仍在增加。

[参考文献]

[1]. Yadav MC, et al. Dose response of bone-targeted enzyme replacement for murine hypophosphatasia. Bone. 2011 Aug;49(2):250-6.  

Asfotase alfa物理化学性质

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