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Lucerastat

Lucerastat用途

Lucerasta 是Miglustat 的半乳糖形式,是具有口服活性的葡萄糖酰神经酰胺合成酶 (GCS) 的抑制剂。Lucerastat 有用于Fabry 疾病研究的潜能。

Lucerastat名称

[ CAS 号 ]:
141206-42-0

[ 中文名 ]:
N-(正丁基)脱氧半乳糖苷嘧啶

[ 英文名 ]:
Lucerastat

[英文别名 ]:

NB-DGJ
UNII-GVS3YDM418
Lucerastat
N-Butyl-DGJ
N-Bu-DGJ

Lucerastat生物活性

[ 描述 ]:

Lucerasta 是Miglustat 的半乳糖形式,是具有口服活性的葡萄糖酰神经酰胺合成酶 (GCS) 的抑制剂。Lucerastat 有用于Fabry 疾病研究的潜能。

[ 相关类别 ]:

信号通路 >> 其他 >> 其他

研究领域 >> 代谢疾病

[体外研究]

Fabry患者来源的成纤维细胞,基因型为R301G(残余GalA活性：20%)R220X(<3%)和W162X(<1%)。细胞活力测定[2]。细胞系：Fabry患者来源的成纤维细胞,基因型为R301G(残余-GalA活性；20%)R220X(<3%)和W162X(<1%)。浓度：孵育时间：9天。结果：剂量依赖性地抑制GCS,降低糖基神经酰胺,增加鞘磷脂。

[体内研究]

Lucerastat(1200 mg/kg/天食品添加剂)是一种GCS抑制剂,在没有残留的GalA活性的情况下降低Gb3[2]。动物模型：法布里小鼠(Gla-/0和Gla-/-,n=5或6,每种性别)[2]。剂量：1200 mg/kg/天食品添加剂。给药：食物混合物20周。结果：FD影响的两个主要脏器的脂质储存减少：肾脏平均Gb3(-33%,p<0.01)。背根神经节内α-半乳糖末端鞘糖脂含量(-48%,p<0.05)。在Fabry小鼠的肝脏中,除了Gb3(24:1)(-37%,p<0.05)外,平均葡萄糖酰神经酰胺(GlcCer(24:0))降低(-59%,p<0.001),表明通过GCS抑制底物减少。

[参考文献]

[1]. Sanne J van der Veen, et al. Developments in the Treatment of Fabry Disease. J Inherit Metab Dis. 2020 Feb 21.

[2]. R.W.D. Welford, et al. Lucerastat, an Iminosugar for Substrate Reduction Therapy in Fabry Disease: Preclinical Evidence.

Lucerastat物理化学性质

[ 分子式 ]:
C₁₀H₂₁NO₄

[ 分子量 ]:
219.27800

[ 精确质量 ]:
219.14700

[ PSA ]:
84.16000

[ 外观性状 ]:
固体

[ 储存条件 ]:
2-8°C，密封，干燥

Lucerastat安全信息

[ 危害码 (欧洲) ]:
Xn