Branaplam hydrochloride

• 常用名: Branaplam hydrochloride
• 英文名: Branaplam hydrochloride
• CAS号: 1562338-39-9
• 分子量: 429.94
• 密度: N/A
• 沸点: N/A
• 分子式: C₂₂H₂₈ClN₅O₂
• 熔点: N/A
• 闪点: N/A

Branaplam hydrochloride用途

Branaplam(LMI070；NVS-SM1)盐酸盐是一种高效、选择性和口服活性的存活运动神经元-2(SMN2)剪接调节剂,对SMN的EC50为20 nM。盐酸布那普兰抑制人类乙醚-a-go-go相关基因(hERG),IC50为6.3μM。盐酸布那普兰可提高全长SMN蛋白并延长严重脊髓性肌萎缩(SMA)小鼠模型的存活时间[1][2]。

Branaplam hydrochloride名称

• 英文名: Branaplam hydrochloride

Branaplam hydrochloride生物活性

• 描述: Branaplam(LMI070；NVS-SM1)盐酸盐是一种高效、选择性和口服活性的存活运动神经元-2(SMN2)剪接调节剂,对SMN的EC50为20 nM。盐酸布那普兰抑制人类乙醚-a-go-go相关基因(hERG),IC50为6.3μM。盐酸布那普兰可提高全长SMN蛋白并延长严重脊髓性肌萎缩(SMA)小鼠模型的存活时间[1][2]。
• 相关类别:
  研究领域 >> 癌症
  信号通路 >> 细胞周期/DNA损伤 >> DNA/RNA合成
  信号通路 >> 跨膜转运 >> 钾通道
• 体外研究: Branaplam(LMI070；NVS-SM1)盐酸盐治疗可诱导人成纤维细胞175个基因水平的变化【1】。
• 体内研究: Branaplam(LMI070；NVS-SM1；3、10、30 mg/kg；口服)盐酸盐在脑和脊髓中产生SMN2-FL转录物和SMN蛋白的剂量依赖性升高【1】。Branaplam(1 mg/kg静脉注射；3 mg/kg PO)盐酸盐的CL为25 mL/min/kg,AUC为3.03μM•h【2】。单次Branaplam(口服；30 mg/kg)盐酸盐可使C/+小鼠大脑中的SMN蛋白显著且持久地升高达160小时【1】。Branaplam(口服；0.03、0.1、0.3、1、3 mg/kg)盐酸盐可改善n SMNΔ7小鼠的体重并延长寿命[1]。
• 参考文献:

  [1]. Palacino J, et al. SMN2 splice modulators enhance U1-pre-mRNA association and rescue SMA mice. Nat Chem Biol. 2015 Jul;11(7):511-517.

  [2]. Cheung AK, et al. Discovery of Small Molecule Splicing Modulators of Survival Motor Neuron-2 (SMN2) for the Treatment of Spinal Muscular Atrophy (SMA). J Med Chem. 2018 Dec 27;61(24):11021-11036.

Branaplam hydrochloride物理化学性质

• 分子式: C₂₂H₂₈ClN₅O₂
• 分子量: 429.94